La Comisión Europea anunció la Autorización de Comercialización (AC) condicional de Zolgensma® en el territorio de la Unión Europea. Se trata del segundo tratamiento específico en la historia para la AME y la primera terapia génica para tratar la enfermedad.

La aprobación por un lado, cubre a una tipología amplia de pacientes, y por otro lado, es una aprobación condicional: esto quiere decir que, si bien la Agencia Europea del Medicamento (EMA) es conocedora de que la experiencia e información sobre la seguridad y eficacia de Zolgensma® aún es limitada, considera que puede abrir la oportunidad a que un subgrupo de bebés y niños afectados por AME, se beneficien de ella. Para que esto sea una realidad en España, las autoridades nacionales deben corroborar esta indicación, y acordar las condiciones de su comercialización, y el médico tratante de cada paciente debe recomendar Zolgensma® como la mejor opción terapéutica para él/ella.

El rango de pacientes cubiertos por la aprobación de la EMA incluye a pacientes de hasta 21 kg de peso con diagnóstico de AME 5q bien con tipo1 o bien con hasta 3 copias de SMN2.

En FundAME, como organización nacional de pacientes, están muy ilusionados con la esperada noticia y la prioridad ahora será el ayudar a que en España se realice una evaluación de Zolgensma® de la forma más ágil posible y se llegue a un acuerdo que permita que las personas para las que Zolgensma® sea la mejor opción, puedan acceder a ella cuanto antes.

Por otro lado, también trabajarán para facilitar que pueda recogerse toda la información que sea necesaria para que las autoridades sanitarias y los médicos puedan tener una mayor información sobre la seguridad y eficacia de esta terapia.