La ONCE colabora con el Centro de Investigación Príncipe Felipe (CIPF) de Valencia en un proyecto coordinado por la investigadora Regina Rodrigo, que tiene como objetivo lograr una nanoterapia farmacológica lo más eficaz, específica y económica, que permita retrasar la muerte de las células de la retina y posterior pérdida de la visión en la distrofia hereditaria de retina, retinosis pigmentaria, con independencia del defecto genético causante de la enfermedad.

En este proyecto participan también investigadores del Centro de Investigación Biomédica en Red (CIBER) de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN) y de Enfermedades Raras (CIBERER) y del hospital de Manises de Valencia.

La retinosis pigmentaria es un grupo de distrofias hereditarias de la retina caracterizada por la pérdida progresiva e irreversible de la visión. Aunque se considera una enfermedad rara, es la principal causa genética de ceguera en los países desarrollados. Hasta el momento no existe un tratamiento efectivo, aunque existen diversas aproximaciones terapéuticas como la terapia génica, la celular, la farmacológica, la optogenética o los implantes electrónicos.

Durante la progresión de la enfermedad se ha observado un importante componente inflamatorio que puede contribuir a su patogénesis. En este sentido, se han evaluado distintas estrategias anti-inflamatorias. El grupo investigador ha ensayado una de esas estrategias con éxito en modelos preclínicos de retinosis pigmentaria. Sin embargo, la implementación de esta estrategia terapéutica con nanovehículos como sistemas de entrega de liberación controlada mejoraría el modo de actuación del fármaco administrado evitando su degradación, aumentando su vida media, estabilidad o su disponibilidad en la retina. En este proyecto se emplearán dos tipos de nanovehículos y se evaluará su efecto sobre el proceso degenerativo en un modelo murino de retinosis pigmentaria.